(资料图片仅供参考)
据最新一期《科学进展》杂志,美国俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学药学院的科研团队合作,在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒(LNP)和信使核糖核酸(mRNA)治疗与一种罕见遗传疾病相关的失明的可能性。这种基于纳米技术的基因治疗方法或改善治疗遗传性失明的方式,也有助开发新型新冠疫苗。
研究人员克服了使用LNP携带遗传物质以进行视力治疗的主要限制,即让它们到达视网膜所在的眼后部。新研究证明,一种覆盖着多肽的LNP外壳能够穿透神经视网膜,并将mRNA传递到感光细胞。
研究人员还将含有制造绿色荧光蛋白指令的mRNA放入纳米颗粒中,将这种基因治疗LNP注射到老鼠和非人类灵长类动物的眼睛,并利用多种成像技术进行了检查。动物的视网膜组织发出绿色光,这表明LNP外壳到达了光感受器,它传递的mRNA成功进入视网膜并产生了绿色荧光蛋白。这项研究标志着LNP首次在非人类灵长类动物中靶向光感受器。
作为一种治疗遗传性视网膜变性的方法,这种mRNA将指示由于基因突变而有缺陷的感光细胞制造视力所需的蛋白质。而在新冠病毒疫苗中,LNP可携带mRNA指示细胞制造一段无害的病毒刺突蛋白,以触发身体的免疫反应。
研究人员表示,他们发现的多肽如同邮政编码,将携带遗传物质的纳米颗粒运送到眼睛内的预定地址。这种多肽可用作靶向配体,直接与沉默的RNA、治疗小分子或成像探针结合。
相比基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,LNP是一种很有前途的替代方案,因为它们没有像AAV那样的对病毒大小的限制。此外,LNP可传递mRNA,这只能在短时间内保持基因编辑机制的活跃,因此可防止偏离目标的编辑。
凡注有"环球传媒网 - 环球资讯网 - 环球生活门户"或电头为"环球传媒网 - 环球资讯网 - 环球生活门户"的稿件,均为环球传媒网 - 环球资讯网 - 环球生活门户独家版权所有,未经许可不得转载或镜像;授权转载必须注明来源为"环球传媒网 - 环球资讯网 - 环球生活门户",并保留"环球传媒网 - 环球资讯网 - 环球生活门户"的电头。
- 当前头条:脂质纳米颗粒有助治疗遗传性失明2023-01-17
- 阿尔茨海默病新标记物“现身”2023-01-17
- 养血管就是养寿命!4种食物是血管“清道夫2023-01-17
- 大兴机场建设实际费用 大兴机场建设实际费2023-01-17
- 余额宝提现的方式 余额宝提现有哪些较为便2023-01-17
- 吴昕极品前男友被爆出 吴昕极品前男友怎么2023-01-17
- 三苏是指哪三个人 他们之间是什么关系?2023-01-17
- 法国旅游签证怎么办 法国旅游签证需要哪些2023-01-17
- 中国最大的旅游网 中国最大的旅游网有哪些2023-01-17
- 《我家那小子》钱枫谷智鑫重聚 《我家那小2023-01-17
- 【环球播资讯】车牌号怎么测吉凶?车牌号k82023-01-17
- 车牌号怎么测吉凶?车牌号cq6运势怎么样?2023-01-17
- 车牌号怎么测吉凶?车牌号df10运势如何?2023-01-17
- 【全球新视野】车牌号怎么测吉凶?车牌号m32023-01-17
- 天天最资讯丨车牌号怎么测吉凶?车牌号33bb2023-01-17
- 车牌号怎么测吉凶?车牌号n61预测结果怎么2023-01-17
- 世界聚焦:车牌号怎么测吉凶?车牌号3g16运2023-01-17
- 车牌号怎么测吉凶?车牌号k314预测结果是什2023-01-17
- 车牌号怎么测吉凶?车牌号l393预测结果是什2023-01-17
- 焦点!车牌号怎么测吉凶?车牌号52ps运势怎2023-01-17
- 又有新发现!我国发现首个月球新矿物——嫦2023-01-17
- 全球播报:嫦娥五号返回样品揭示20亿年前月2023-01-17
- 全球看点:20.3亿年!中国科学家精确测定月2023-01-17
- 17日大兴机场国际及地区航班正式复航2023-01-17
- 全国大部地区降水稀少 西藏东南部等地局地2023-01-17
- 盗梦空间结局是什么?盗梦空间结局解析2023-01-17
- 黄明昊是谁?黄明昊个人资料简介?|新动态2023-01-17
- 大江是哪一集死的?讲述了什么剧情?2023-01-17
- 全球微动态丨《光荣时代》候鸟是谁?光荣时2023-01-17
- 环球热议:明道演过的电视剧有哪些?推荐几2023-01-17